A nova droga, o Aduhelm, tem preço de US$ 56 mil (R$ 283,26 mil) e teve aprovação com polêmicas entre pesquisadores, que duvidam de seu efeito. A droga usou uma teoria de que a doença de Alzheimer ocorre por um acúmulo excessivo de proteínas no cérebro no envelhecimento. Assim, o medicamento se propõe a fornecer anticorpos para restaurar a capacidade de remover o acúmulo de placa
A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, a Anvisa americana, aprovou nesta última segunda-feira (7) o “Aduhelm”, um novo medicamento para tratar pacientes com Alzheimer. O preço é inviável para a população mais pobre, já que o valor do remédio será de US$ 56 mil (R$ 283.360,00). Embora a notícia tenha sido celebrada, já que há 19 anos a FDA não aprovou drogas para abordar o declínio cognitivo relacionado a essa condição, ela não estava isenta de polêmicas: um grupo de especialistas independentes alertou que não encontrou evidências suficientes do benefício de Aduhelm.
“Aduhelm é o primeiro tratamento destinado à fisiopatologia subjacente da doença de Alzheimer, a presença de placas beta amilóides no cérebro”, disse Patrizia Cavazzoni, da FDA. O último medicamento para esta doença foi aprovado em 2003 e tanto esse quanto os anteriores estavam focados apenas nos sintomas, não na causa subjacente.
Controvérsias
“Como é frequentemente o caso quando se trata de interpretar dados científicos, a comunidade de especialistas ofereceu perspectivas diferentes”, acrescentou Cavazzoni, reconhecendo a controvérsia que foi despertada depois que um grupo de cientistas alertou que não encontrou evidências suficientes para provar a eficácia da nova droga.
Aduhelm recebeu uma “aprovação acelerada”, uma habilitação que a autoridade reguladora Americana usa quando acredita que um medicamento pode proporcionar um benefício significativo em relação aos tratamentos existentes, mas ainda há alguma incerteza. Após esta luz verde, a FDA ordenou à Biogen, a empresa fabricante do Aduhelm, um novo e mais amplo ensaio para confirmar seus benefícios.
Aduhelm, um anticorpo monoclonal também conhecido pelo seu nome genérico aducanumab, foi testado em dois ensaios em humanos de fase tardia conhecidos como ensaios de fase 3: em um mostrou uma redução no declínio cognitivo e no outro não. No entanto, em ambos mostrou uma redução na acumulação de uma proteína chamada beta-amilóide no tecido cerebral, que ocorre em pacientes com Alzheimer.
Teoria
A droga foi desenvolvida a partir de uma teoria que sustenta que a doença de Alzheimer ocorre por um acúmulo excessivo dessas proteínas no cérebro de algumas pessoas à medida que envelhecem e seu sistema imunológico se deteriora. Portanto, fornecer anticorpos a esses pacientes pode ser um meio de restaurar parte de sua capacidade de remover o acúmulo de placa.
Entre os possíveis efeitos adversos deste novo medicamento citados pela FDA encontram-se inflamações provocan que provocam dores de cabeça, tonturas ou náuseas que depois com o tempo desaparecem y e reações de hipersensibilidade, como urticárias.
O Alzheimer, a forma mais comum de demência que geralmente começa após 65 anos, afeta 50 milhões de pessoas em todo o mundo. O que faz é destruir progressivamente o tecido cerebral, afetando a memória das pessoas, deixando-as desorientadas e às vezes incapazes de realizar as tarefas cotidianas. Também está associado a problemas de comunicação e mudanças de humor.
Informações da bula
Aduhelm é um medicamento sujeito a receita médica usado para tratar pessoas com doença de Alzheimer. Aduhelm pode causar efeitos secundários graves, incluindo: anomalias imagiológicas relacionadas com amilóides ou”ARIA”. ARIA é um efeito secundário comum que geralmente não causa quaisquer sintomas, mas pode ser grave. É mais comumente visto como inchaço temporário em áreas do cérebro que geralmente se resolve ao longo do tempo. Algumas pessoas também podem ter pequenas manchas de sangramento dentro ou na superfície do cérebro com o inchaço.
Embora a maioria das pessoas com inchaço em áreas do cérebro não tenham sintomas, algumas pessoas podem ter sintomas tais como: dor de cabeça, confusão, tonturas, alterações da visão e náuseas. O prestador de cuidados de saúde do paciente fará exames por ressonância magnética (MRI) antes e durante o tratamento com Aduhelm para verificar se ARIA. Os doentes devem contactar o seu prestador de cuidados de saúde ou dirigir-se imediatamente às urgências do hospital mais próximo se tiverem algum dos sintomas acima enumerados.
Antes de receberem Aduhelm, os responsáveis pelos pacientes devem informar o seu profissional de saúde sobre todas as suas patologias médicas, incluindo se: estão grávidas ou tencionam engravidar ou estão a amamentar ou se tencionam amamentar. Desconhece-se se o Aduhelm prejudicará o seu feto ou se passa para o leite materno.
Quais são os possíveis efeitos secundários do Aduhelm? O Aduhelm pode causar efeitos secundários graves, incluindo: Reações alérgicas graves. Durante uma perfusão de Aduhelm, ocorreu inchaço da face, lábios, boca ou língua e urticária. Os doentes devem informar o seu médico se tiverem algum dos sintomas de uma reação alérgica grave durante ou após uma perfusão de Aduhelm.
Os efeitos secundários mais comuns do Aduhelm incluem: inchaço em áreas do cérebro, com ou sem pequenas manchas de hemorragia na superfície ou na superfície do cérebro (ARIA); dor de cabeça e queda. Os doentes devem contactar o seu médico para aconselhamento médico sobre efeitos secundários. Os doentes podem comunicar efeitos secundários à FDA.
Biogen: Comunicado aos investidores
A fabricante, o laboratório Biogen, emitiu um comunicado aos seus investidores em seu site oficial. Na nota, informa que a FDA concedeu aprovação acelerada para o Aduhelm como o primeiro e único tratamento da doença de Alzheimer para abordar uma patologia definidora da doença. Destacou que nos ensaios clínicos, o Aduhelm reduziu as placas beta amilóides em 59% a 71% aos 18 meses de tratamento.
“A aprovação acelerada foi concedida com base em dados de ensaios clínicos que demonstram o efeito do Aduhelm na redução das placas beta amilóides, um biomarcador que é razoavelmente provável prever benefícios clínicos, neste caso uma redução no declínio clínico. A aprovação continuada para a indicação de Aduhelm como um tratamento para a doença de Alzheimer pode estar subordinada à verificação do benefício clínico em ensaios de confirmação.
“Este momento histórico é o culminar de mais de uma década de pesquisa inovadora no complexo campo da doença de Alzheimer. Acreditamos que esta medicina de primeira classe vai transformar o tratamento de pessoas que vivem com a doença de Alzheimer e estimular a inovação contínua nos próximos anos”, disse Michel Vounatsos, diretor Executivo da Biogen. “Estamos gratos pelas contribuições de milhares de pacientes e cuidadores que participaram de nossos ensaios clínicos, bem como pela dedicação de nossos cientistas e pesquisadores. Juntamente com a comunidade de saúde, estamos prontos para trazer este novo medicamento para os pacientes e começar a lidar com esta crescente crise global de saúde”, prosseguiu.
“A Eisai tem vindo a trabalhar na criação de novos tratamentos para a doença de Alzheimer desde o início da década de 80 através de nossa busca incansável para entender as causas da doença, e nós passamos mais de um quarto de século, com as pessoas que vivem com a doença de Alzheimer para entender suas necessidades”, disse Haruo Naito, diretor Executivo de Eisai. “Estamos muito satisfeitos por ser capaz de abrir um novo capítulo na história do tratamento da doença de Alzheimer com a aprovação de Aduhelm. Esta aprovação tem o potencial de trazer esperança para o futuro da saúde global, da sociedade e, mais importante, dos pacientes e de suas famílias, e representa um grande passo para o avanço de soluções de ecossistemas holísticos para esta doença devastadora.”
Fase 3
A eficácia do Aduhelm foi avaliada em dois ensaios clínicos de Fase 3—EMERGE (Estudo 1) e ENGAGE (Estudo 2)—em doentes com estadios precoces da doença de Alzheimer (disfunção cognitiva ligeira e demência ligeira) com presença confirmada de patologia amilóide. Os efeitos do Aduhelm foram também avaliados no estudo PRIME (estudo 3), em dupla ocultação, randomizado, controlado com placebo e com doses variadas. Nestes estudos, Aduhelm consistentemente mostrou uma dose – e tempo-dependente do efeito sobre a redução das placas beta-amilóide (por 59% [p<0,0001] em se ENVOLVER, 71% [p<0,0001], em que EMERGEM, e 61% [p<0,0001] em PRIMEIRO).
O perfil de segurança de Aduhelm é bem caracterizado em mais de 3.000 doentes que receberam pelo menos uma dose de Aduhelm. O acontecimento adverso mais frequentemente notificado foi a detecção radiográfica de acontecimentos denominados anomalias imagiológicas relacionadas com amilóides, ou “ARIA”.”Aria (- E e/ou-H) foi observada em 41 por cento dos doentes tratados com Aduhelm10 mg/kg, em comparação com 10 por cento dos doentes tratados com placebo.
Os sintomas clínicos estiveram presentes em 24 por cento dos doentes tratados com Aduhelm10 mg/kg que tiveram uma observação do ARIA (-E e/ou-H), em comparação com 5 por cento dos doentes tratados com placebo. O sintoma mais comum em pacientes com ARIA foi dor de cabeça. Outros sintomas associados à ARIA incluíram confusão, tonturas, distúrbios visuais e náuseas. As reacções adversas que foram notificadas em pelo menos 2 por cento dos doentes tratados com Aduhelm e pelo menos 2 por cento mais frequentemente do que nos doentes tratados com placebo foram aria-E, cefaleias, microhemorrhage ARIA-H, siderose superficial ARIA-H, queda, diarreia e confusão/delírio/estado mental alterado/desorientação.
Como parte da aprovação acelerada, Biogen irá realizar um ensaio controlado para verificar o benefício clínico de ADduhelm em pacientes com doença de Alzheimer, prossegue a nota enviada aos investidores. O Dr. Stephen Salloway, Diretor de Neurologia e do Programa de memória e envelhecimento do Hospital Butler, disse: “Esta aprovação representa um grande avanço no tratamento da doença de Alzheimer. Ao reduzir as placas beta amilóides no cérebro, estamos abordando uma das patologias definidoras da doença. As pessoas com doença de Alzheimer, juntamente com os seus médicos, podem agora decidir se o tratamento é adequado para elas.”
“A aprovação de hoje de Aduhelm é um avanço transformador na luta para parar esta doença horrível. Depois de anos de frustração e desespero, esta decisão oferece uma nova esperança para muitas famílias e um gatilho para futuro investimento e a inovação”, disse George Vradenburg, Presidente e Co-Fundador da UsAgainstAlzheimer s. “Porque Aduhelm foi estudado em pessoas com em fase inicial de doença de Alzheimer, será importante para o nosso sistema nacional de saúde—pacientes, prestadores e pagadores para estar pronto para a detecção precoce, diagnóstico e intervenção no tratamento da doença.”
Sobre a Biogen
Na Biogen, nossa missão é clara: somos pioneiros na neurociência. Biogen descobre, desenvolve e fornece terapias inovadoras em todo o mundo para pessoas que vivem com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves, bem como as correspondentes adjacências terapêuticas. Uma das primeiras empresas mundiais de biotecnologia, Biogen foi fundada em 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e os vencedores do Prêmio Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp.
Hoje Biogen tem o portfólio líder de medicamentos para tratar a esclerose múltipla, introduziu o primeiro tratamento aprovado para a atrofia muscular espinhal, comercializa os biosimilares de avançados produtos biológicos e está comprometida em desenvolver programas de pesquisa em esclerose múltipla e neuroimmunology, doença de Alzheimer e demência, doenças neuromusculares, distúrbios do movimento, oftalmologia, neuropsiquiatria, imunologia, aguda neurologia e dor neuropática.